terapia gênica
A terapia gênica é uma abordagem inovadora que busca tratar ou curar doenças genéticas, introduzindo, removendo ou alterando o material genético dentro das células de um paciente. Esta técnica tem o potencial de corrigir mutações causadoras de doenças, oferecendo esperança para condições anteriormente incuráveis.
Alvo de células somáticas, introduz genes terapêuticos para corrigir defeitos genéticos em tecidos específicos. Não afeta as futuras gerações, pois as células germinativas não são alteradas.
Terapia Gênica Somática
Terapia Gênica Germinativa
Modifica o material genético em células germinativas (óvulos ou espermatozoides), permitindo que as alterações sejam herdadas por futuras gerações. Esta forma de terapia é altamente controversa e atualmente não é permitida para uso clínico em humanos.
Vírus modificados são frequentemente usados como vetores para entregar genes terapêuticos às células alvo. Eles são projetados para serem seguros, mas a integração do DNA viral ao genoma pode ter riscos, como mutagênese insercional.
Vírus como Vetores
Desafios Éticos
A terapia genética levanta questões éticas significativas, incluindo o risco de eugenia (seleção de características desejáveis), desigualdade de acesso às terapias e impactos imprevistos em longo prazo na saúde e na sociedade.